打破性 强生 疗法！来自恒瑞 礼来等 百济 2025年有望在中国获批的22款 (强破症自我治疗方法)

媒体得知，自2019年中国国度药监局（NMPA）《打破性治疗药物任务程序》实施以来，每年都有不少在研新药进入这一名单，为各类严重疾病患者带来效果或安保性更好的潜在治疗选择。2024年，NMPA药品审评中心（CDE）算计将近90个新药项目正式归入打破性治疗种类，数量上创5年来新高。同时，不少曾经被CDE归入打破性治疗种类的新药也陆续迈入上市开放阶段，有望在2025年在中国获批上市。22款有望在2025年获NMPA赞同上市的“打破性”新药。

华辉安健：立贝韦塔单抗

作用机制：乙肝病毒外表大包膜蛋白前S1（PreS1）区靶向中和抗体

顺应症：慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染

立贝韦塔单抗（HH-003注射液）是华辉安健公司开发的靶向乙肝病毒外表大包膜蛋白前S1（PreS1）区的中和抗体。它经过特异性结合HBV/HDV外表的PreS1区域，阻断HBV、HDV和其受体NTCP的结合从而阻止病毒进入肝细胞，中和病毒的感染。该产品曾经被CDE归入打破性治疗种类，以及被美国FDA授予打破性疗法认定，用于治疗慢性丁型肝炎病毒感染。针对该顺应症，立贝韦塔单抗的上市开放已于2024年12月被CDE受理并归入优先审评。

葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗

作用机制：靶向BCMA的ADC

顺应症：多发性骨髓瘤

玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的抗体偶联药物（ADC），由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）经过无法切割的衔接子偶联而成。该产品曾经被CDE归入打破性治疗种类，针对顺应症为与硼替佐米和地塞米松结合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。针对该顺应症，玛贝兰妥单抗的上市开放于2024年12月被CDE受理并归入优先审评。

箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片

作用机制：心肌肌球蛋白克制剂

顺应症：肥厚型心肌病

Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白克制剂，经过增加每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而克制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。箕星药业与Cytokinetics公司达成协作在大中华区开发该药。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。该产品用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）顺应症曾经被CDE归入打破性治疗种类，其上市开放于2024年10月获CDE受理并归入优先审评。

：SHR2554片

作用机制：EZH2克制剂

顺应症：外周T细胞淋巴瘤

SHR2554是恒瑞医药研发的一款组蛋白甲基转移酶EZH2克制剂。该产品治疗治疗复发/难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）曾经被CDE归入打破性治疗种类，其上市开放也于2024年10月被CDE归入优先审评。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的协作协议，后者取得SHR2554除大中华区以外的全球范围内开发、消费和商业化的独占权益。

礼来（Eli Lilly and Company）：米吉珠单抗

作用机制：IL-23克制剂

顺应症：活动性克罗恩病

米吉珠单抗（mirikizumab）是礼来研发的IL-23克制剂，它可与IL-23的p19亚基结合，阻断IL-23介导的炎症反响。该产品此前曾被CDE归入打破性治疗种类，针对顺应症为中重度活动性克罗恩病成人患者。2024年10月，该产品在中国的首个上市开放获CDE受理。在全球范围内，该产品曾经获美国FDA赞同治疗中重度活动性溃疡性结肠炎、中重度活动性克罗恩病。值得一提的是，Evalulate曾将此款疗法列为10大潜在重磅疗法之一。

乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗

作用机制：靶向EGFR的ADC

顺应症：鼻咽癌

维贝柯妥塔单抗（MRG003）是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管克制剂MMAE分子经过vc链接体偶联而成。该产品此前曾经被CDE归入打破性治疗种类，用于既往经至少二线系统化疗（包括含铂化疗）和PD-1（L1）治疗失败的复发/转移性鼻咽癌。针对该顺应症，维贝柯妥塔单抗的上市开放于2024年9月被CDE归入优先审评。

恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗

作用机制：靶向HER2的ADC

顺应症：非小细胞肺癌

瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解衔接子及拓扑异构酶I克制剂有效载荷SHR169265组合而成。该产品单药治疗既往含铂化疗失败的HER2突变的早期非小细胞肺癌患者此前曾经被CDE归入打破性治疗种类。针对该顺应症，瑞康曲妥珠单抗的上市开放于2024年9月被CDE归入优先审评。

决计医药：BBM-H901注射液

作用机制：AAV基因治疗药物

顺应症：血友病B

BBM-H901是决计医药研发和消费的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的形式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内继续表达，提高并终年维持患者的凝血因子水平，从而预防血友病B成年患者出血。2022年8月，该产品被CDE归入打破性治疗种类，用于预防血友病B（后天性凝血因子Ⅸ缺乏症）的成年男性患者出血。针对该顺应症的上市开放也曾经于2024年7月被CDE归入优先审评。该产品未来将由武田（Takeda）中国担任在中国中原、中国香港和中国澳门地域的商业化推行任务。

精准生物：普基仑赛注射液

作用机制：CAR-T细胞治疗药物

顺应症：B细胞急性淋巴细胞白血病

普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞来源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。该产品对CAR结构启动了优化，同时采纳更为安保的基因转导载体系统，从而使其具有潜在更好的有效性和安保性。2023年11月，该产品被CDE归入打破性治疗种类，用于治疗3~21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。2024年8月，普基仑赛注射液针对该顺应症的新药上市开放被CDE归入优先审评。

：注射用泽尼达妥单抗

作用机制：HER2双抗

顺应症：胆道癌

泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非堆叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权协作，取得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2022年2月，泽尼达妥单抗被CDE归入打破性治疗种类，顺应症为单药治疗既往接受系统化疗失败的HER2阳性的部分早期无法切除或转移性胆道癌（BTC）。泽尼达妥单抗针对该项顺应症的上市开放也曾经被CDE受理并归入优先审评。

罗氏（Roche）：伊那利塞片

作用机制：PI3Kα克制剂

顺应症：乳腺癌

伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα克制效能和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年3月，该产品被CDE归入打破性治疗种类，随后于4月被CDE归入优先审评，顺应症为与CDK4/6克制剂哌柏西利和内分泌疗法结合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的部分早期或转移性乳腺癌成人患者。

：复迈替尼

作用机制：MEK1/2选择性克制剂

顺应症：组织细胞肿瘤、NF1相关的丛状神经纤维瘤

复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性克制剂。2023年，该产品治疗组织细胞肿瘤、NF1相关的丛状神经纤维瘤先后被CDE归入打破性治疗种类。2024年4月和5月，该产品的两项顺应症的上市开放先后被CDE受理并归入优先审评，区分用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。

加科思：戈来雷塞片

作用机制：KRAS G12C克制剂

顺应症：非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌

戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRAS G12C克制剂。该产品的三项顺应症曾经先后被CDE归入打破性治疗种类，区分用于KRAS p.G12C突变非小细胞肺癌患者；KRAS G12C突变的胰腺癌患者；KRAS G12C突变阳性的结直肠癌患者。2024年5月，戈来雷塞的首个上市开放被CDE归入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRAS G12C突变的部分早期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思曾经与就戈来雷塞及SHP2变构克制剂JAB-3312在中国大陆、台湾、香港及澳门地域的研发、消费及商业化订立独家对外容许协议。

：迈华替尼

作用机制：EGFR/HER2小分子克制剂

顺应症：EGFR稀有突变非小细胞肺癌

迈华替尼是华东医药研发的一种无法逆EGFR/HER2强效小分子克制剂。该产品此前曾经被CDE归入打破性治疗种类，用于表皮生长因子受体（EGFR）稀有突变（S768I，L861Q和G719X ）的早期非小细胞肺癌患者的一线治疗。2024年5月，该产品的首个上市开放被CDE受理，用于EGFR 21号外显子L858R置换突变的部分早期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。

强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗

作用机制：GPRC5D×CD3双抗

顺应症：多发性骨髓瘤

塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。该产品曾经被CDE归入打破性治疗种类，用于接受过至少3种既往治疗（包括一种蛋白酶体克制剂、一种免疫调理剂和一种抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。针对该顺应症，塔奎妥单抗的上市开放于2024年2月被CDE归入优先审评。

和黄医药：醋酸索乐匹尼布片作用机制：Syk克制剂

顺应症：免疫性血小板增加症

索乐匹尼布（HMPL-523）是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）克制剂，每日一次性性口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。该产品早先曾经被CDE归入打破性治疗种类，用于既往接受过一线规范治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）有效或复发的成人原发慢性免疫性血小板增加症。针对该顺应症，索乐匹尼布的上市开放于2023年11月被CDE受理并归入优先审评。

恒瑞医药：法米替尼

作用机制：多靶点酪氨酸激酶克制剂

顺应症：宫颈癌、非小细胞肺癌

苹果酸法米替尼胶囊是恒瑞医药自主研发的小分子多靶点酪氨酸激酶克制剂，对多种受体酪氨酸激酶有克制活性，属于多靶点抗血管生成靶向药。该药曾两次被CDE归入打破性治疗种类，顺应症包括：结合卡瑞利珠单抗治疗经过一线级以上治疗失败的复发转移性宫颈癌、一线治疗肿瘤细胞PD-L1表达阳性（TPS≥1%）且不伴有EGFR/ALK基因异常的复发性或转移性非小细胞肺癌。2023年12月，卡瑞利珠单抗结合法米替尼胶囊治疗既往经过含铂化疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的新药上市开放获CDE受理。

泰诺麦博：斯泰度塔单抗

作用机制：抗破伤风毒素单抗

顺应症：成人破伤风紧急预防

斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素自然全人源单抗药物，具有较高的中和破伤风毒素的才干。该产品用于成人破伤风紧急预防曾经被CDE归入打破性治疗种类。2023年12月，该产品的上市开放被CDE归入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。

强生：埃万妥单抗注射液

作用机制：靶向EGFR和MET的双特异性抗体

顺应症：非小细胞肺癌

埃万妥单抗（amivantamab，JNJ-61186372）是强生公司开发的一款靶向EGFR和MET的双特异性抗体。2020年9月，该产品被CDE归入打破性治疗种类，拟用于治疗含铂双药化疗时期或之后进度，或对含铂化疗不耐受的EGFR20号外显子拔出突变的转移性或手术无法切除的非小细胞肺癌患者。在中国，埃万妥单抗的静脉注射剂型已有多项上市开放取得NMPA受理，包括与甲磺酸兰泽替尼片组成的结合疗法也曾经向CDE递交上市开放。

必贝特医药：注射用双利司他

作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点克制剂

顺应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤

双利司他（BEBT-908）是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点克制剂，在克制肿瘤信使通路中心靶点PI3K的同时可克制表观遗传润饰靶点HDAC，出现协同抗肿瘤作用。该产品于2021年10月被CDE归入打破性治疗种类，用于经过至少2种系统治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）。针对该顺应症，双利司他的新药上市开放曾经递交，并于2023年7月被CDE归入优先审评。

和铂医药、石药集团：巴托利单抗

作用机制：抗FcRn单抗

顺应症：全身型重症肌有力

巴托利单抗（HBM9161）是一种全人源单克隆抗体（mAb），可阻断FcRn-IgG相互结合，减速体内IgG的肃清，从而抵达有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。该产品于2021年被CDE归入打破性治疗种类，用于治疗全身型重症肌有力。2024年6月，和铂医药宣布已成功3期临床实验的扩充研讨，在未招募新患者的状况下搜集了更多终年安保性数据，并向NMPA重新递交巴托利单抗治疗全身型重症肌有力的上市开放。此外，2022年10月，和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业有限公司达成一项超10亿元人民币的授权协议，在大中华区共同开发巴托利单抗。

恒瑞医药：艾玛昔替尼片

作用机制：JAK1克制剂

顺应症：特应性皮炎

艾玛昔替尼（SHR0302）是恒瑞医药自主研发的新一代高选择性JAK1克制剂，对JAK1的选择性是对JAK2的16倍。该产品曾于2021年被CDE归入打破性治疗种类，顺应症为治疗12岁及以上青少年及成人中重度特应性皮炎。2023年6月，艾玛昔替尼片在中国递交首个针对特应性皮炎的上市开放，并于其后再次递交多项新顺应症上市开放，区分用于治疗青少年特应性皮炎、强直性嵴柱炎、类风湿性关节炎、成人重度斑秃等。2018年1月，恒瑞医药以最高2.23亿美元总金额将艾玛昔替尼在美国、欧盟和日本的独家权益容许给Arcutis公司。

除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批。